Le mois prochain, des chercheurs chinois modifieront de l’ADN humain adulte à l’aide du révolutionnaire CRISPR, pour la première fois dans le monde. L’outil CRISPR/Cas-9, communément appelé
Les chercheurs tenteront de couper l’ADN défectueux des cellules de patients atteints de cancer du poumon qui n’ont pas répondu à tous les autres traitements conventionnels.
Des scientifiques chinois ont déjà utilisé CRISPR sur des embryons humains non viables, sans grand succès, mais c’est la première fois que des chercheurs, où que ce soit dans le monde, utiliseront cet outil pour modifier l’ADN d’un adulte.
En cas de succès, on espère que cette expérience pourrait déboucher sur d’autres traitements CRISPR. CRISPR/Cas-9 permet aux chercheurs de couper et de coller efficacement l’ADN dans les cellules et, chez les animaux, il a déjà été démontré qu’il permettait de traiter des maladies génétiques telles que la dystrophie musculaire de Duchenne.
Selon Nature, le nouvel essai débutera le mois prochain à l’hôpital de Chine occidentale de l’université du Sichuan et concernera des patients qui ont déjà subi une chimiothérapie et une radiothérapie – en d’autres termes, qui sont à court d’options.
Par le passé, des scientifiques se sont exprimés sur les préoccupations éthiques entourant l’utilisation de CRISPR, qui est capable de provoquer des modifications génétiques dans les spermatozoïdes et les ovules pouvant être transmises aux générations futures.
Ils craignent également que cette technique ne conduise au développement de bébés “sur mesure”, c’est-à-dire que les parents choisissent certains traits à inscrire dans l’ADN de leur enfant.
Mais il est important de noter que la nouvelle étude chinoise ne modifiera que les cellules T du système immunitaire des patients, et n’affectera pas les cellules gamètes qui pourraient être transmises à la descendance.
En d’autres termes, les modifications apportées par CRISPR seront limitées au patient participant à l’essai – un nombre qui n’a pas encore été divulgué.
Nous savons en revanche en quoi consistera le processus.
Dans le cadre de l’essai, les scientifiques chinois extrairont des cellules T du sang des patients et supprimeront de leur ADN un gène qui produit une protéine appelée PD-1, laquelle empêche les cellules T de cibler et de tuer les cellules cancéreuses.
L’équipe multipliera ensuite ces nouvelles cellules T modifiées par CRISPR en laboratoire, avant de les réinjecter aux patients pour inonder leur système immunitaire.
L’hypothèse est que, le PD-1 étant inhibé, les cellules T seront capables de traquer et d’éliminer naturellement les cellules cancéreuses du poumon.
Si CRISPR/Cas-9 est également capable d’insérer un nouvel ADN dans le génome d’une cellule, dans cette étude, l’information génétique sera uniquement supprimée, et non ajoutée.
Il s’agit d’un processus similaire aux études d’immunothérapie qui sont déjà courantes dans le monde – les chercheurs prennent des cellules immunitaires, les modifient génétiquement et les réinsèrent dans les patients. En fait, l’édition génétique a déjà sauvé la vie d’une jeune fille atteinte d’une leucémie “incurable”.
Mais ce qui est différent dans ce cas, c’est l’utilisation de CRISPR, qui est incroyablement simple et polyvalent.
Alors que, par le passé, il a fallu des années aux scientifiques pour mettre au point les bons “ciseaux” moléculaires permettant de découper des gènes spécifiques, CRISPR doit simplement être programmé et peut ensuite fonctionner pour n’importe quelle partie du génome – aucun développement coûteux n’est nécessaire.
Le mois dernier, les National Institutes of Health (NIH) des États-Unis ont approuvé un essai similaire aux États-Unis, mais la recherche américaine ajoutera un gène supplémentaire pour aider à combattre trois types de cancer : le mélanome, le sarcome et le myélome.
La recherche pourrait commencer dès cette année, mais si l’on en croit les rapports, la Chine sera la première à essayer cet outil incroyablement puissant chez l’homme.
Nous sommes impatients de voir ce qui se passera ensuite.