La FDA vient de mettre un frein à un essai majeur de CRISPR chez l’homme

Vous l’avez déjà entendu : CRISPR a le potentiel de changer nos vies pour le meilleur. Mais d’abord, nous devons lui donner une chance.

En décembre, la société d’édition de gènes CRISPR Therapeutics a annoncé un partenariat avec la société de biotechnologie Vertex pour développer le CTX001, le premier traitement génétique de la drépanocytose au monde.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a rejeté la demande des deux sociétés d’aller de l’avant avec un essai de phase initiale du CTX001 chez des volontaires adultes, en plaçant une “suspension clinique” sur la demande.

Selon un communiqué de presse de CRISPR Therapeutics, la FDA a “certaines questions” à résoudre avant de donner le feu vert à l’étude CRISPR sur l’homme.

La société semble attendre des informations supplémentaires sur ces questions et prévoit de les résoudre “rapidement”

L’anémie disséminée est une maladie génétique du sang dans laquelle une protéine contenue dans les globules rouges, l’hémoglobine, ne transporte pas l’oxygène dans l’organisme comme elle le devrait. Cela peut entraîner une multitude de problèmes de santé, allant de la douleur chronique à la cécité en passant par les accidents vasculaires cérébraux.

À la naissance, notre sang contient une version différente de l’hémoglobine, appelée hémoglobine fœtale (HbF).

En général, la version adulte de l’hémoglobine remplace l’HbF après la naissance, mais il arrive que l’HbF reste dans le sang à l’âge adulte. Lorsque cela arrive à une personne atteinte de DICS, cela peut réduire la gravité de ses symptômes.

Le CTX001 a pour but de reproduire ce rare hasard de la nature chez les patients. La première étape de la thérapie consiste à extraire des cellules du patient. Ensuite, le chercheur modifie génétiquement les cellules en laboratoire pour produire des quantités importantes d’HbF.

Enfin, il réintroduit les cellules dans l’organisme du patient où elles génèrent de nouveaux globules rouges avec des niveaux plus élevés d’HbF.

Les résultats obtenus en laboratoire ont au moins été suffisamment prometteurs pour que les chercheurs s’orientent vers des études sur l’homme. Mais tant qu’ils n’auront pas obtenu le feu vert pour aller de l’avant avec leur étude CRISPR sur l’homme, nous ne pourrons pas savoir avec certitude si le CTX001 fonctionnera comme prévu.

Si cet essai devait se poursuivre, ce ne serait pas la première fois que le CRISPR serait testé sur l’homme – le premier essai a eu lieu en Chine en 2016.

Mais cet essai serait l’un des premiers à avoir lieu aux États-Unis, comme le rapporte MIT Tech Review (plusieurs autres essais, dont certains pour traiter les MCS, sont également en cours, et il n’est pas clair quel groupe arrivera le premier).

Espérons que CRISPR Therapeutics et Vertex seront en mesure de répondre aux questions de la FDA de manière à promouvoir la confiance dans le traitement.

S’il est vrai que nous explorons un territoire inexploré avec l’édition de gènes chez l’homme et que nous devons procéder avec prudence, des millions de personnes souffrent actuellement de MCS. CRISPR pourrait offrir un traitement qui changerait leur vie.

Le problème est que nous n’en serons pas certains tant que nous n’aurons pas essayé.

Cet article a été initialement publié par Futurism. Lire l’article original.