He Jiankui, le chercheur chinois qui a affirmé cette semaine avoir contribué à produire les premiers bébés génétiquement modifiés au monde, a déclaré mercredi qu’une autre “grossesse potentielle” était impliquée dans son étude, tout en défendant une procédure qui a secoué le monde scientifique.
Apparaissant en public pour la première fois depuis qu’il a révélé qu’il avait réussi à modifier l’ADN de jumelles à l’état d’embryon pour les rendre résistantes à l’infection par le VIH, le professeur de bio-ingénierie formé à Stanford a déclaré qu’il se sentait “fier” de son travail et de ses implications pour la santé publique, face à une condamnation quasi universelle.
“Nous devrions, pour des millions de familles atteintes de maladies héréditaires, faire preuve de compassion”, a-t-il déclaré devant un public nombreux au deuxième sommet international sur la modification du génome humain, à Hong Kong.
“Si nous disposons de cette technologie, nous pouvons la rendre disponible plus tôt. Nous pouvons aider plus tôt les personnes qui en ont besoin.”
Dans son exposé scientifique, il a retracé le développement de cette ligne de recherche, depuis les premières expériences sur les souris jusqu’aux primates et, finalement, à un essai clinique sur l’homme.
Il a indiqué que huit couples avaient été inscrits à l’essai, mais que l’un d’entre eux avait abandonné. Tous avaient des pères dont le VIH était bien contrôlé et des mères qui n’étaient pas infectées.
Il y a eu 31 embryons créés par fécondation in vitro, et 70 % ont été édités avec succès.
Il a présenté des données indiquant qu’il n’avait pas détecté de modifications génétiques involontaires causées par CRISPR/Cas-9, l’outil d’édition de gènes qu’il a utilisé – mais il reste à voir si des scientifiques extérieurs trouveront ces preuves convaincantes.
La révélation, cette semaine, des recherches de M. He, menées dans le sud de la Chine dans le plus grand secret, a suscité un débat urgent sur l’éthique de l’édition de gènes et a fait naître la perspective d’un avenir où les parents produiraient des “bébés sur mesure” dotés de caractéristiques sélectivement améliorées, telles que l’intelligence ou la force.
Au milieu de l’exposé de M. He, le lauréat du prix Nobel David Baltimore a déclaré que l’étude ayant abouti à la naissance de deux filles montrait “qu’il y a eu un échec de l’autorégulation dans la communauté scientifique”
L’éthique de la procédure est également compliquée par le fait que le ciblage de segments spécifiques de l’ADN peut ne pas être totalement précis ou pourrait entraîner des effets secondaires difficiles à prévoir.
Il a déclaré mercredi qu’il était “contre l’édition du génome à des fins d’amélioration” et qu’il mènerait l’expérience sur sa propre fille à naître si elle était menacée par une infection au VIH.
Il a déclaré avoir travaillé avec sept couples et 31 embryons, dont plus de 20 ont été modifiés. Outre “Lulu” et “Nana”, deux filles apparemment en bonne santé qui sont nées, l’étude porte sur une autre mère qui en est aux “premiers stades” de la grossesse, a-t-il précisé.
Les travaux du chercheur ont été révélés cette semaine, à la veille de la conférence de Hong Kong, après que l’Associated Press et le MIT Technology Review ont publié de longues interviews filmées du chercheur, dont le laboratoire a également publié des vidéos sur la découverte sur YouTube.
La révélation était stupéfiante, non seulement parce que le secteur de la génomique avait déclaré un moratoire international volontaire sur l’édition d’embryons il y a trois ans, mais aussi parce qu’elle a eu lieu avant que les travaux de M. He ne soient examinés par des pairs ou publiés dans une revue.
Il a commencé sa présentation mercredi en s’excusant de la “fuite” d’informations sur ses travaux avant qu’ils ne soient examinés par des pairs. Il a déclaré que ses travaux avaient été soumis à une revue, mais n’a pas précisé de quelle publication il s’agissait.
Interrogé sur les raisons pour lesquelles il avait gardé ses travaux secrets, il a répondu qu’il avait parlé ouvertement de ses recherches lors de conférences, notamment à Berkeley, et qu’il avait consulté “plusieurs experts” aux États-Unis, à Stanford, et en Chine, alors qu’il passait aux essais cliniques.
Il n’a pas nommé ces personnes.
Face aux questions répétées sur l’éthique et la méthodologie de son expérience, il a déclaré avoir trouvé des volontaires par le biais d’un réseau social de porteurs du VIH et avoir expliqué, ligne par ligne et pendant 70 minutes, les implications de l’étude pour obtenir leur consentement éclairé.
Lorsqu’on lui a demandé s’il avait envisagé les implications de l’exécution de la procédure au nom de deux filles à naître, avec des conséquences physiques ou émotionnelles potentiellement inconnues, il a répondu qu’il ne pouvait pas répondre à la question.
Mais He, assis et s’exprimant calmement tout au long de la séance, a déclaré qu’il voyait une valeur profonde dans ce qu’il avait accompli, ayant visité des villages en Chine où un tiers de la population était ravagée par le sida et ayant aidé un père infecté par le VIH à produire une fille.
“Je me sens fier”, a-t-il déclaré. “Je me sens le plus fier parce que le père pensait avoir perdu tout espoir en la vie. Lorsque le bébé est né, il a envoyé un message au premier disant que je travaillerai dur pour mes deux filles et que je m’en occuperai pendant la seconde moitié de sa vie.”
Il a déclaré que son travail consistait à être “transparent, ouvert et à partager les connaissances que j’ai accumulées avec la société, avec le monde, et ensuite, laisser la société décider de ce qu’elle doit faire à l’étape suivante.”
Né dans la province chinoise du Hunan, He est diplômé de l’Université des sciences et technologies de Chine en 2006 et a poursuivi un doctorat à Rice et des recherches postdoctorales à Stanford.
En 2012, il a été recruté dans le cadre du plan “Mille talents” soutenu par le gouvernement chinois, qui vise à faire venir dans le pays d’éminents experts internationaux en sciences et technologies.
Cette semaine, des centaines de scientifiques chinois ont signé deux lettres condamnant les recherches de He comme “folles” et demandant au gouvernement d’interdire explicitement la pratique de l’implantation d’embryons modifiés issus de la reproduction.
Les autorités sanitaires nationales et locales chinoises ont annoncé lundi des enquêtes sur les recherches de M. He.
Plusieurs institutions affiliées au chercheur ont également été confrontées aux retombées de cette affaire en prenant leurs distances avec He ou en niant avoir connaissance de ses travaux.
La Southern University of Science and Technology de He a déclaré cette semaine que les travaux avaient été menés “en dehors de l’école” et qu’ils violaient gravement l’éthique et les normes universitaires.
Une copie du formulaire de consentement éclairé utilisé pour l’étude et publié en ligne mentionne toutefois l’université comme bailleur de fonds des expériences.
L’hôpital pour femmes et enfants Harmonicare de Shenzhen, où M. He a effectué les procédures, a également nié avoir eu connaissance des expériences, même si un cadre de l’hôpital, Lin Zhitong, est apparu devant les caméras dans une interview de l’AP saluant la recherche.
L’hôpital a déclaré qu’il déposerait une plainte contre He auprès de la police.
Dans une interview accordée avant le discours de He, Timothy Henrich, chercheur en VIH translationnel à l’Université de Californie à San Francisco, a déclaré qu’à moins que les deux copies du gène ne soient complètement modifiées, ce qui ne semble pas être le cas pour l’une des jumelles, elle ne serait pas immunisée. Il existe également d’autres moyens de prévenir l’infection par le VIH.
“Je n’arrive pas à trouver de justification scientifique à ce projet, si ce n’est la preuve du concept selon lequel on peut modifier l’embryon et le mener à terme”, a déclaré M. Henrich.
Mais si de nombreux scientifiques ont rapidement condamné l’expérience de He, certains dirigeants ont commencé à mettre en garde contre la fermeture d’un domaine prometteur de la recherche biomédicale.
George Q. Daley, doyen de la faculté de médecine de Harvard et spécialiste des cellules souches, a fait une présentation lors du sommet, affirmant que si l’expérience de He était un “faux pas”, la technologie de l’édition de gènes avait progressé au cours des trois dernières années. Il a mis en garde contre les dangers que courrait la communauté scientifique si elle faisait “l’autruche” et ignorait les avantages potentiels de cette technologie pour éliminer les maladies.
“Après hier, avec les révélations sur les naissances de jumeaux génétiquement modifiés, je pense que la marée était largement négative et que la perspective d’anticiper des utilisations éthiques à l’avenir a été presque mise de côté”, a déclaré M. Daley.
“Je pense que nous faisons cela avec un certain risque. Ce n’est pas parce que les premiers pas dans une nouvelle technologie sont des faux pas que nous ne devons pas prendre du recul, redémarrer et réfléchir à une voie plausible et responsable pour la traduction clinique.”