L’édition de gènes par CRISPR a été testée chez l’homme pour la première fois

Des scientifiques chinois sont devenus les premiers au monde à injecter à un humain adulte des cellules génétiquement modifiées à l’aide de la technique révolutionnaire CRISPR/Cas9.

Les cellules modifiées par CRISPR ont été injectées le 28 octobre par une équipe de l’université du Sichuan à Chengdu, dans le cadre d’un essai clinique contre le cancer – et les experts pensent que cela pourrait déclencher une course biomédicale entre les États-Unis et la Chine

Si vous n’avez pas encore entendu parler de CRISPR, vous le ferez bientôt. Cette nouvelle technique d’édition de gènes est sur le point de révolutionner la façon dont nous traitons les maladies, en offrant aux scientifiques un moyen rapide et facile de couper et coller des gènes de notre ADN.

CRISPR/Cas9 fonctionne essentiellement comme une paire de ciseaux moléculaires. Il suffit aux chercheurs de le programmer pour qu’il puisse supprimer certains gènes – ou en ajouter de nouveaux – de manière beaucoup plus rapide et économique que tous les outils génétiques précédents.

Depuis que le potentiel du système a été découvert en 2012, il a déjà été largement testé sur des animaux et, en janvier de cette année, il a été utilisé pour traiter avec succès sa première maladie chez la souris, la dystrophie musculaire de Duchenne.

Des expériences CRISPR ont également été menées sur des embryons humains non viables, qui n’ont jamais été menés à terme.

Mais c’est la première fois que des cellules modifiées par CRISPR sont injectées dans un être humain adulte.

L’essai a été réalisé au West China Hospital sur un patient atteint d’un cancer du poumon agressif. Les chercheurs ont extrait les cellules immunitaires du patient d’un échantillon de sang et ont ensuite utilisé la technique d’édition CRISPR pour désactiver un gène dans ces cellules.

Le gène désactivé code pour une protéine appelée PD-1, qui ralentit généralement la réponse immunitaire d’une cellule, ce qui permet au cancer de se développer de manière incontrôlée.

Ces cellules immunitaires sans PD-1 ont ensuite été cultivées en laboratoire et réinjectées au patient. L’objectif est qu’elles prolifèrent dans l’organisme du patient et attaquent et détruisent les cellules cancéreuses.

Il est encore tôt, mais le chercheur principal Lu You a déclaré à David Cyranoski de Natureque le traitement initial s’est bien déroulé et que le patient est maintenant prêt pour une deuxième injection.

Pendant toute la durée de l’essai, qui a reçu l’approbation éthique en juillet, l’équipe a pour objectif de traiter un total de 10 personnes, avec deux à quatre injections de cellules immunitaires génétiquement modifiées chacune.

L’équipe n’est pas la seule à prévoir d’utiliser CRISPR sur l’homme : les États-Unis préparent un essai similaire contre divers cancers, qui devrait débuter début 2017 et a été financé par le milliardaire de Napster, Sean Parker.

En Chine, trois autres essais cliniques sont prévus pour mars 2017. Ils porteront sur l’utilisation de CRISPR contre les cancers de la vessie, de la prostate et des cellules rénales, mais ils doivent encore recevoir un financement et une approbation éthique.

Toute cette activité amène les experts à penser que nous sommes au milieu d’une nouvelle course biomédicale entre les États-Unis et la Chine – comme la course à l’espace, mais cette fois l’objectif est une édition génétique efficace.

je pense que cela va déclencher le “Spoutnik 2.0″, un duel biomédical sur le progrès entre la Chine et les États-Unis”, a déclaré à Nature Carl June, immunothérapeute de l’université de Pennsylvanie et conseiller scientifique pour l’essai CRISPR américain de l’année prochaine

“[C’est] important car la concurrence améliore généralement le produit final”.

D’autres chercheurs en cancérologie sont enthousiasmés par ces progrès, même s’il reste à voir si le processus intensif de prélèvement individuel, d’édition avec CRISPR et de culture des cellules des patients vaudra le résultat final.

Ce premier essai chinois visera principalement à déterminer le degré de sécurité de la technique, mais nous espérons que dans les mois à venir, nous pourrons également nous faire une idée de l’efficacité de cette technologie.

Quoi qu’il en soit, le fait que nous soyons désormais en mesure de modifier les gènes des gens aussi facilement constitue un énorme pas en avant pour la médecine personnalisée.

“La technologie qui permet de faire cela est incroyable”, a déclaré à Nature Naiyer Rizvi, du centre médical de l’université Columbia, qui n’a pas participé à l’étude .

L’essai chinois n’en est qu’à ses débuts, et rien n’a encore été publié dans une revue à comité de lecture. Mais nous suivrons les résultats de près.