Un groupe fédéral vient de donner le feu vert à l’utilisation de la modification génétique sur les humains

Les scientifiques ont fait un pas de plus vers l’utilisation de la modification génétique CRISPR sur les humains, un comité consultatif fédéral américain ayant approuvé l’utilisation de la technique pour une étude dirigée par l’université de Pennsylvanie.

Les scientifiques cherchent à utiliser les cellules cancéreuses chez des patients atteints de mélanome, de myélome multiple et de sarcome. La technique CRISPR-Cas9 permet de créer des lymphocytes T génétiquement modifiés – des globules blancs qui jouent un rôle important dans notre système immunitaire – plus efficaces dans la lutte contre le cancer

“Nos données préliminaires suggèrent que nous pourrions améliorer l’efficacité de ces cellules T si nous utilisons CRISPR”, a déclaré mardi le chercheur principal Carl June au comité consultatif sur l’ADN recombinant (RAC) du National Institute of Health (NIH).

Dans le cadre de l’essai précoce proposé, d’une durée de deux ans, June et ses collègues chercheurs utiliseront un procédé appelé traitement par cellules T CAR sur 18 patients. L’équipe extraira les cellules T des patients, les modifiera génétiquement à l’aide de la technique CRISPR – qui permet aux scientifiques de couper, copier et coller efficacement certains fragments d’ADN – puis les réinjectera aux patients, où elles seront, on l’espère, plus à même de cibler et de détruire les cellules tumorales.

“Notre objectif est de développer un nouveau type d’immunothérapie en utilisant la technologie d’édition de gènes qui permettra aux cellules immunitaires modifiées d’être plus puissantes, de survivre plus longtemps et, par conséquent, de tuer plus efficacement les cellules cancéreuses”, ont déclaré les scientifiques au CCR.

Le panel du NIH – dont l’objectif est la biosécurité et l’éthique – a approuvé l’utilisation de CRISPR pour l’étude à l’unanimité, un membre s’étant abstenu. Si la recherche se poursuit, elle sera financée par le Parker Institute for Cancer Immunotherapy, fondé cette année par le milliardaire de l’Internet et cofondateur de Napster, Sean Parker.

“Il s’agit d’une nouvelle approche importante. Nous allons en apprendre beaucoup”, a déclaré l’un des membres du panel, l’oncologue clinique Michael Atkins de l’université de Georgetown, à Jocelyn Kaiser de Science. “Et nous espérons qu’elle constituera la base de nouveaux types de thérapie”

Mais si la technique est prometteuse, les chercheurs reconnaissent qu’il s’agit encore d’un traitement expérimental et que son efficacité n’est pas garantie. “[Nos précédents] efforts ont été entravés parce que les cellules T perfusées s’épuisent et meurent ou cessent de fonctionner”, ont déclaré les scientifiques au RAC.

Les implications éthiques d’un feu vert à l’utilisation de CRISPR sur les humains sont également préoccupantes, car certains craignent que cela n’ouvre une boîte de Pandore conduisant à des manipulations génétiques injustifiées et à des choses comme des bébés sur mesure.

“La modification génétique des enfants relevait récemment de la science-fiction”, a déclaré Pete Shanks, chercheur consultant au Centre américain pour la génétique et la société, lors d’un sommet international sur l’édition de gènes l’année dernière. “Mais aujourd’hui, grâce aux nouvelles technologies, ce fantasme pourrait devenir réalité. Une fois le processus lancé, il n’y aura pas de retour en arrière possible. C’est une ligne que nous ne devons pas franchir”

D’autres affirment que la manière dont la technique CRISPR sera utilisée par les chercheurs de l’Université de Pennsylvanie est tout sauf controversée, l’assimilant davantage à une thérapie génique.

“D’un point de vue éthique, je ne pense pas que cela fasse une différence”, a déclaré à Matthew Herper de Forbes Henry T. Greely, un chercheur en droit de l’université de Stanford spécialisé dans les biosciences. “Il n’y a rien de nouveau, c’est juste l’éthique normale pour essayer de faire de la thérapie génique”

De son côté, le NIH n’ignore pas les problèmes éthiques posés par l’édition CRISPR et son application aux personnes, ce qui est l’une des raisons de l’existence du RAC, pour examiner ce genre de protocoles.

“Les chercheurs dans le domaine du transfert de gènes sont enthousiasmés par le potentiel de l’utilisation de CRISPR/Cas9 pour réparer ou supprimer des mutations impliquées dans de nombreuses maladies humaines en moins de temps et à un coût moindre que les systèmes d’édition de gènes antérieurs”, a écrit Carrie D. Wolinetz, directrice associée des NIH pour la politique scientifique, sur un blog des NIH la semaine dernière. “Bien que l’application des nouvelles technologies d’édition de gènes dans ce domaine ait un grand potentiel pour améliorer la santé humaine, elle n’est pas sans inquiétude.”

Quoi qu’il en soit, les chercheurs devront maintenant obtenir les autorisations d’autres organisations avant de pouvoir réellement commencer l’étude – notamment la Food and Drug Administration (FDA), les centres médicaux où les essais seront menés et leurs propres institutions.

Il pourrait s’écouler un certain temps avant que nous sachions quand cet essai pourrait voir le jour, alors surveillez cet espace.