Pour la deuxième fois dans l’histoire, la Food and Drug Administration (FDA) américaine, chargée de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, a approuvé un nouveau médicament spécifiquement destiné au traitement de la SLA (
Ce nouveau médicament s’appelle edaravone. Il sera commercialisé aux États-Unis sous le nom de Radicava, et c’est seulement le deuxième médicament spécifique à la SLA à être approuvé par la FDA.
Il s’agit d’un développement passionnant, étant donné qu’environ 5 000 Américains reçoivent chaque année un diagnostic de SLA et qu’il n’existe actuellement aucun remède.
“Il s’agit du premier nouveau traitement approuvé par la FDA pour la SLA depuis de nombreuses années, et nous sommes heureux que les personnes atteintes de SLA disposent désormais d’une option supplémentaire”, a déclaré Eric Bastings, représentant de la FDA, dans un communiqué de presse.
La SLA est une maladie neurodégénérative qui s’attaque aux cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements musculaires volontaires (c’est pourquoi elle est également appelée MND, motor neurone disease). Au fur et à mesure que ces cellules se dégradent et meurent, les muscles s’affaiblissent jusqu’à ce que la personne soit incapable de marcher, de parler, de mâcher ou de respirer par elle-même.
Le pronostic de survie pour la SLA est très variable, mais l’espérance de vie moyenne une fois le diagnostic posé n’est que de deux à cinq ans, la plupart des personnes décédant d’une insuffisance pulmonaire.
L’edaravone n’est en aucun cas un remède, mais les essais cliniques ont montré qu’ il pouvait ralentir la progression de la maladie.
À l’origine un traitement contre les accidents vasculaires cérébraux, le médicament a été développé par Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation au Japon, où il est utilisé pour les patients atteints de SLA depuis 2015.
Le précédent médicament approuvé par la FDA spécifiquement pour ralentir la SLA était le riluzole en 1995, et pendant les 22 années qui ont suivi, il a été la seule option pour la plupart des patients.
Les groupes de défense des droits sont heureux que la marée change enfin.
“Nous espérons que l’annonce d’aujourd’hui marque le début d’un nouveau chapitre dans la lutte contre cette terrible maladie”, déclare Barbara Newhouse, présidente de l’association à but non lucratif ALS Association.
“Plusieurs médicaments pour traiter la SLA font actuellement l’objet d’essais cliniques et nous avons bon espoir que les personnes vivant avec la SLA aient encore plus de thérapies à leur disposition, plus tôt que tard.”
Mais le Radicava ne sera pas bon marché, et il n’est pas facile à administrer. Les personnes intéressées par le traitement doivent recevoir des perfusions intraveineuses quotidiennes d’une heure pendant 14 jours d’affilée, puis avoir 14 jours de repos.
Après la dose initiale, on passe à 10 perfusions sur 14 jours, puis à deux semaines de repos. Et ainsi de suite.
À raison de 1 086 dollars par perfusion, le coût annuel du traitement, avant déduction des remises gouvernementales ou des assurances, s’élèverait à 145 524 dollars, bien que le laboratoire pharmaceutique travaille sur un plan de co-paiement, dans l’espoir que certains patients puissent même bénéficier d’un traitement gratuit.
Et pour autant, le médicament ne fera pas une différence immédiate dans la vie des patients, comme l’a expliqué Neil A. Shneider, du centre médical de l’université Columbia, à Denise Grady du New York Times. L’edaravone peut ralentir la progression de la maladie, mais n’améliorera pas les symptômes.
Quoi qu’il en soit, pour les milliers de personnes touchées par cette maladie incurable, il s’agit d’une évolution passionnante.
“C’est passionnant. Je m’attends à ce qu’un grand nombre de nos patients, sinon tous, fassent la queue pour essayer d’obtenir le médicament”, a déclaré Nathan Staff, directeur de la clinique de la SLA de la Mayo Clinic, à Matthew Herper de Forbes.
Il y a encore beaucoup de choses que nous ignorons sur la SLA, notamment en ce qui concerne ses causes. Seuls 5 à 10 % des cas sont héréditaires, les autres étant spontanés.
La recherche se poursuit pour trouver des causes potentielles, et les scientifiques s’intéressent aux mutations génétiques, aux déséquilibres chimiques ou aux réponses immunitaires qui pourraient être en cause.
Selon l’Association de la SLA, le Radicava sera disponible aux États-Unis à partir du mois d’août. Espérons que la décision de la FDA servira d’exemple aux autres pays.