Un nouveau médicament fait “fondre” le cancer chez les patients atteints de leucémie avancée

Un nouveau médicament s’est révélé capable de réduire de manière significative les cellules cancéreuses chez près de 80 % des patients atteints d’une forme avancée de leucémie lors d’un essai clinique de quatre ans. Chez 20 % des patients, il a entraîné une rémission complète de la maladie.

“De nombreux patients ont maintenu cette réponse plus d’un an après le début de leur traitement, et certains patients sont toujours en rémission plus de quatre ans après”, a déclaré Andrew Roberts, l’un des responsables de l’essai en collaboration avec le Royal Melbourne Hospital et le Walter and Eliza Hall Institute en Australie. “C’est un résultat très enthousiasmant pour un groupe de personnes qui n’avaient souvent aucune autre option de traitement disponible”

Le nouveau médicament, le Venetoclax, se présente sous forme de comprimés et a été administré à des doses variables à 116 patients en Australie et aux États-Unis sur une période de quatre ans. Les patients testés présentaient des cas avancés de leucémie lymphoïde chronique (LLC) que toutes les autres options thérapeutiques conventionnelles n’avaient pas réussi à améliorer.

Malgré leur pronostic sombre au début de l’essai, 79 % des patients ont vu leurs cellules cancéreuses réduites de moitié au moins. Fait impressionnant, 20 % d’entre eux sont entrés en rémission et ont eu une réponse si profonde que les tests les plus sensibles n’ont pu détecter aucune cellule leucémique restante dans leur organisme.

Dire que l’essai a été couronné de succès est un euphémisme. “Ces résultats jettent les bases de la réalisation du rêve de guérison de la LLC”, a déclaré John Seymour, hématologue participant à l’essai au Peter McCallum Cancer Centre de Melbourne.

Sur la base de ces résultats, qui ont été publiés dans le New England Journal of Medicine, le Venetoclax s’est vu accorder le statut d’examen prioritaire par l’Agence fédérale américaine des médicaments (FDA) pour le traitement de certains cas de LLC. Ce statut n’est accordé qu’aux médicaments que la FDA considère comme ayant le potentiel d’apporter des améliorations significatives dans le diagnostic, le traitement ou la prévention d’une maladie.

Le médicament a obtenu ces résultats impressionnants en ciblant une protéine appelée BCL-2, dont il a été démontré dans les années 1980 qu’elle favorisait la survie des cellules cancéreuses. Le vénétoclax est la première classe de médicaments développée spécifiquement pour bloquer l’action de BCL-2.

“Des niveaux élevés de BCL-2 empêchent les cellules leucémiques de mourir, ce qui permet à la leucémie de se développer et de devenir résistante aux traitements standard”, a déclaré M. Roberts. “Le venetoclax cible sélectivement l’interaction responsable du maintien en vie des cellules leucémiques et, dans de nombreux cas, nous avons vu les cellules cancéreuses fondre tout simplement.”

Dans un domaine où nombre des traitements les plus prometteurs en laboratoire finissent souvent par échouer dans les essais cliniques, c’est un résultat incroyablement excitant. Mais le médicament n’est pas parfait, c’est pourquoi il n’est destiné qu’aux patients qui n’ont plus d’autres options.

Parmi les effets secondaires ressentis par certains patients au cours des essais, citons les nausées, la pneumonie, la diarrhée, les infections des voies respiratoires, l’anémie et le cancer de la prostate. Certains patients n’ont signalé aucun effet secondaire.

Cela n’a pas l’air génial, mais lorsque tous les autres traitements ont échoué, c’est quelque chose que les patients pourraient être prêts à risquer afin de réduire considérablement les cellules leucémiques.

La LLC est l’une des formes les plus courantes de leucémie, avec plus de 14 000 personnes diagnostiquées aux États-Unis en 2015, et plus de 4 000 personnes tuées par cette maladie.

“Le fait qu’un médicament ciblé, administré seul, puisse produire une réduction aussi profonde de la charge leucémique dans le brevet, au point que nous ne pouvons pas trouver la leucémie, même avec nos meilleurs tests, souligne à quel point une stratégie puissante ciblant le gène BCL-2 est une stratégie puissante”, a déclaré Seymour.

“Ce potentiel d’application plus large et le fait qu’il s’agisse d’une classe de médicaments totalement nouvelle font que cela va au-delà d’un simple résultat positif pour les patients”, a-t-il déclaré au Sydney Morning Herald.

Des essais de phase 2 et 3 sont actuellement en cours pour tester le médicament contre une série de cancers du sang dans le monde entier.