Une nouvelle étude suggère que CRISPR pourrait permettre de guérir la maladie de Huntington

Nous avons vu comment CRISPR/Cas9 peut être utilisé pour s’attaquer au VIH et au cancer, et maintenant la technique révolutionnaire d’édition de gènes a la maladie de Huntington en ligne de mire, car les scientifiques l’ont utilisé pour inverser les signes de la maladie chez les souris.

Les scientifiques l’ont en effet utilisée pour inverser les signes de la maladie chez la souris. Cela suggère que CRISPR/Cas9 pourrait un jour être capable de faire de même chez l’homme, ce qui nous permettrait de placer la maladie de Huntington en tête des priorités de la recherche future.

La maladie de Huntington est une maladie héréditaire mortelle dans laquelle les cellules du cerveau meurent à cause d’une protéine toxique libérée par une version mutante du gène Huntingtin (mHTT). Les symptômes se manifestent généralement au début de l’âge moyen, ce qui en fait une maladie dévastatrice à un moment où les victimes sont souvent les parents de jeunes enfants.

C’est ce gène mHTT mutant que CRISPR/Cas9 pourrait réparer, selon les chercheurs de l’université Emory.

Cette nouvelle approche pourrait “éliminer de manière efficace et permanente” l’empoisonnement du cerveau qui conduit à la maladie de Huntington, écrivent les chercheurs.

Si le CRISPR, ou clustered regularly interspaced short palindromic repeats, vous est totalement inconnu, sachez qu’il permet aux scientifiques de “couper et coller” des données ADN avec une grande précision. Cas9 fait référence à une façon particulière d’utiliser CRISPR qui est actuellement à l’étude. D’autres recherches récentes utilisent Cas3 pour s’attaquer aux superbactéries résistantes aux antibiotiques.

Il serait possible de supprimer le mauvais code génétique responsable des maladies et de coller à la place un code génétique sain. Nous ne sommes pas encore allés aussi loin chez l’homme, mais c’est un objectif auquel les chercheurs travaillent.

Avec des souris modifiées pour avoir le même gène mutant causant la maladie de Huntington que les humains, les scientifiques ont utilisé CRISPR/Cas9 pour couper le gène et supprimer le flux de la protéine toxique qui finit par entraîner des problèmes de contrôle moteur et des sautes d’humeur.

Après trois semaines, presque toutes les traces de la protéine nocive avaient disparu.

De plus, les souris traitées ont montré des “améliorations significatives” de leur contrôle moteur, de leur équilibre et de leur force de préhension, même si elles n’ont pas retrouvé les mêmes niveaux de mobilité et de dextérité que les souris témoins utilisées dans les expériences.

Cela suggère que les cellules nerveuses ont pu se guérir d’elles-mêmes, dans une certaine mesure, après l’élimination du gène gênant par CRISPR/Cas9.

L’équipe affirme que la technique ne devrait pas être adaptée au génome de chaque patient, ce qui la rendrait plus facile à appliquer, même si elle souligne qu’il faudra encore beaucoup de tests et de recherches avant que nous soyons sûrs que l’homme puisse l’essayer.

Desessais cliniques sont déjà en cours pour des médicaments qui bloqueraient la protéine responsable de la maladie de Huntington, mais l’avantage de CRISPR/Cas9 est qu’il pourrait fournir une solution unique pour la maladie, sans autre traitement.

“Étant donné que CRISPR/Cas9 peut éliminer de façon permanente l’expression des gènes ciblés, l’utilisation de CRISPR/Cas9 devrait réduire plus efficacement l’expression de la mHTT que ne l’ont fait les approches thérapeutiques précédentes, qui nécessitent une administration continue”, explique l’équipe dans son article.

Les maladies neurodégénératives chez l’homme n’ont pas encore été abordées par CRISPR/Cas9, car la complexité et la délicatesse du cerveau font que tout type de modification pourrait avoir des conséquences catastrophiques.

Les scientifiques veulent d’abord s’assurer qu’ils sont sur la bonne voie, et c’est là que cette dernière recherche peut aider, en montrant une approche qui pourrait être efficace.

Ces recherches ont été publiées dans le Journal of Clinical Investigation.